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   Responsabile: Domenica Taruscio
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Farmaci Orfani

I Farmaci Orfani

Le malattie rare sono definite tali per la loro bassa frequenza nella popolazione.
In Europa una malattia è considerata rara se colpisce non più di 5 abitanti su 10000.
Pertanto i farmaci per la cura di queste patologie in condizioni normali di mercato non sarebbero commercializzati in quanto poco remunerativi.

Per questo motivo tali farmaci sono stati definiti "orfani".

Cosa sono

Il farmaco orfano, infatti, è quel prodotto che è potenzialmente utile per trattare una malattia rara, ma non ha un mercato sufficiente per ripagare le spese del suo sviluppo.

Un farmaco quindi si definisce "orfano" perché manca l'interesse da parte delle industrie farmaceutiche ad investire sul suo sviluppo.

Per questi motivi, nel 2000 il Parlamento Europeo e il Consiglio d'Europa hanno varato una normativa (Regolamento CE N.141/2000 del Parlamento Europeo e del Consiglio d’Europa consultabile nella sezione sottostante "Documenti allegati") che incentivasse lo sviluppo e la commercializzazione di questi prodotti e ne stabilisse i criteri di designazione.

Pertanto i criteri per definire un medicinale "orfano" sono:

    1. che il prodotto sia destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia di un’affezione che comporta una minaccia per la vita o la debilitazione cronica e che colpisce non più di cinque individui su diecimila nella Comunità, oppure
    2. che il prodotto sia destinato alla diagnosi, alla profilassi o alla terapia nella Comunità di una affezione che comporta una minaccia per la vita, di un’affezione seriamente debilitante, o di un’affezione grave e cronica, e che è poco probabile che, in mancanza di incentivi, la commercializzazione di tale medicinale all’interno della Comunità sia tanto redditizia da giustificarne l’investimento necessario

L’impegno economico per la commercializzazione di questi farmaci, essendo importante e rischioso, deve allora essere incoraggiato da leggi specifiche.

Negli anni le istituzioni europee e nazionali, rispondendo anche ad una esigenza etica, hanno proseguito il loro impegno per incoraggiare la commercializzazione di questi farmaci, ma soprattutto per stimolare la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani.

Nelle relative sezioni "Farmaci orfani in Italia" e "Farmaci orfani in Europa e nel mondo", ulteriori dettagli e la normativa di riferimento.

Altri Farmaci per la Cura delle Malattie Rare

Non tutti i farmaci utilizzati nella cura delle malattie rare sono definiti "orfani".

Alcuni farmaci pur non rientrando nella categoria sono utilizzati anche per la terapia delle malattie rare.

Tuttavia la loro prescrizione e dispensazione, in casi selezionati, è regolata da procedure specifiche e riportate in questo sito alla sezione "Procedure e dispensazione".

Allegati

Pubblicato il 24-10-2014 in Farmaci Orfani , aggiornato al 24-10-2014

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