Farmaci Orfani

Registro Nazionale Farmaci Orfani

Il Registro Nazionale Farmaci Orfani, istituito presso l’Istituto Superiore di Sanità, contiene dati sulla diagnosi e sul follow up dei pazienti trattati di alcuni dei farmaci orfani autorizzati a livello centralizzato dall’Agenzia Europea di Valutazione dei Medicinali (EMA) e rimborsati dal Sistema Sanitario Nazionale (SSN).

Tale registro ha una copertura totale del territorio nazionale ovvero si riferisce a tutti Centri in Italia abilitati all’erogazione e alla prescrizione dei farmaci orfani monitorati.

E’ costituito da più registri ciascuno dei quali riguardante l’uso di un singolo farmaco per patologie rare definite e suddiviso in due gruppi (registri istituiti dal 2006 al 2008 e istituiti a partire dal 2008) in funzione della diverse modalità di accreditamento.
Ogni registro predispone le schede di rilevazione per ogni patologia rara e relativi farmaci, raccoglie, verifica e analizza i dati inviati dai Centri regionali autorizzati all'erogazione dei farmaci.
L’uso di tali registri è obbligatorio ai fini della prescrizione per le patologie specificate.
Non è consentito l’uso dei registri per impieghi terapeutici diversi da quelli specificati.

Il gruppo di registri istituito dal 2006 al 2008
Aldurazyme
Fabrazyme
Replagal
Revatio
Thelin
Tracler
Ventavis
L’uso di questi registri è obbligatorio, in ottemperanza a quanto stabilito dall’Agenzia Italiana del Farmaco, soltanto per i medici prescrittori.

Il gruppo di registri istituito a partire dal 2008
Soliris
Mnesis
Kuvan
Ilaris
Elaprase
Revolade
Nplate



L’uso di questi registri è obbligatorio, in ottemperanza a quanto stabilito dall’Agenzia Italiana del Farmaco, sia per i medici prescrittori che per i farmacisti ospedalieri che dispensano il farmaco. Entrambi i tipi di utenti possono richiedere l’accreditamento direttamente al sito dei registri scegliendo l’opzione "Richiedi accesso" (seconda opzione in alto a sinistra).
Per difficoltà nell’accesso si prega di inviare un messaggio a : help_farmaciorfani@cineca.it



FINALITÀ

Il Registro Nazionale Farmaci Orfani ha due scopi principali:

1) La farmacovigilanza
I farmaci per le malattie rare sono generalmente sperimentati su un numero minore di pazienti proprio per la rarità delle patologie interessate.
E’ quindi possibile che non tutti gli effetti collaterali possano essere rilevati in fase di sperimentazione clinica (trial clinico).
Si rende dunque necessario un monitoraggio successivo, durante la commercializzazione , per rilevare eventuali effetti indesiderati che non siano emersi in precedenza.

2) L’accertamento dell’appropriatezza d’uso
Ogni farmaco deve essere somministrato in base alle indicazioni terapeutiche previste per poter garantire una corretta terapia e una corretta valutazione dei benefici previsti.
L’uso improprio di tali farmaci, costosi e di reperibilità limitata, può determinare danni ingenti all’intero sistema di cura e monitoraggio delle malattie rare.


LO STRUMENTO

Il sistema di archiviazione ed elaborazione realizzato in collaborazione con l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) (link) è accessibile solo agli utenti autorizzati.
In tutte le fasi di raccolta, elaborazione e archiviazione dati, è garantita la tutela della riservatezza dei dati personali secondo la normativa vigente (DLgs 196/2003).


Per ulteriori informazioni o chiarimenti
è possible inviare un’e-mail all’indirizzo
farmaciorfani@iss.it