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Farmaci, vaccini e terapie avanzate

Farmaci, vaccini e terapie avanzate

L'attività che l'Istituto Superiore di Sanità (ISS) svolge nel settore dei farmaci, inclusi i vaccini e le terapie avanzate, è molteplice e copre tutte le fasi della vita di questi medicinali, dal momento in cui essi vengono ideati e sviluppati attraverso la ricerca di laboratorio, fino alla sperimentazione clinica e al loro successivo utilizzo da parte del cittadino sia a scopo profilattico che terapeutico

L'attività dell’ISS si svolge a due diversi livelli. Il primo riguarda l’ideazione, il controllo, la valutazione e la sperimentazione dei farmaci prima dell’immissione in commercio. Fanno parte di tale livello la ricerca svolta in laboratorio al fine di mettere a punto nuove strategie terapeutiche, la verifica delle ipotesi sperimentali attraverso la sperimentazione preclinica e clinica, la definizione della qualità dei farmaci, la valutazione delle sperimentazioni (sia precliniche che cliniche, con particolare riferimento alla sperimentazione clinica di fase I) proposte da enti esterni, la verifica della conformità dei parametri di qualità alle regole vigenti, sino a fornire un supporto all'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nelle fasi finali del processo di sviluppo quando il farmaco ottiene l'Autorizzazione per l’immissione in commercio (AIC) a livello nazionale o internazionale (EMA, Agenzia europea per i medicinali).

Il secondo livello di attività riguarda i farmaci già in commercio. In questa fase l'ISS continua a monitorare la qualità dei farmaci che sono già a disposizione dei pazienti, contribuendo anche alla promozione delle attività di contrasto alla falsificazione. Inoltre, considerando che i dati di efficacia e sicurezza disponibili al momento della commercializzazione sono ottenuti su un numero di persone limitato rispetto all'intera popolazione che poi utilizzerà il farmaco, l’ISS, accanto al proprio ruolo in materia di sorveglianza e farmacovigilanza, svolge attività di ricerca farmacoepidemiologica contribuendo al costante monitoraggio degli effetti dei farmaci sulla popolazione.


null Malattie del sistema nervoso centrale: studio dei meccanismi patogenetici e individuazione di nuove terapie

L’interesse è orientato verso lo studio di malattie rare neurodegenerative (sclerosi laterale amiotrofica, malattia di Niemann-Pick, malattia di Huntington) e del neurosviluppo (Sindrome dell’X Fragile), allo scopo di studiarne le possibili cause e di individuare nuove strategie terapeutiche utili per la cura.
L’attenzione è indirizzata verso lo studio di neurotrasmettitori e neuromodulatori (in particolare adenosina) e dei loro recettori come possibili target per lo sviluppo di nuovi farmaci.
Un altro filone di ricerca è rappresentato dal riposizionamento dei farmaci, un approccio per il quale un farmaco già noto potrebbe risultare utile per il trattamento di altre patologie. Tale strategia appare particolarmente interessante in quanto il profilo di sicurezza negli esseri umani risulta già noto, permettendo quindi di velocizzare i processi che portano alla autorizzazione del farmaco.