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Farmaci, vaccini e terapie avanzate

Farmaci, vaccini e terapie avanzate

L'attività che l'Istituto Superiore di Sanità (ISS) svolge nel settore dei farmaci, inclusi i vaccini e le terapie avanzate, è molteplice e copre tutte le fasi della vita di questi medicinali, dal momento in cui essi vengono ideati e sviluppati attraverso la ricerca di laboratorio, fino alla sperimentazione clinica e al loro successivo utilizzo da parte del cittadino sia a scopo profilattico che terapeutico

L'attività dell’ISS si svolge a due diversi livelli. Il primo riguarda l’ideazione, il controllo, la valutazione e la sperimentazione dei farmaci prima dell’immissione in commercio. Fanno parte di tale livello la ricerca svolta in laboratorio al fine di mettere a punto nuove strategie terapeutiche, la verifica delle ipotesi sperimentali attraverso la sperimentazione preclinica e clinica, la definizione della qualità dei farmaci, la valutazione delle sperimentazioni (sia precliniche che cliniche, con particolare riferimento alla sperimentazione clinica di fase I) proposte da enti esterni, la verifica della conformità dei parametri di qualità alle regole vigenti, sino a fornire un supporto all'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nelle fasi finali del processo di sviluppo quando il farmaco ottiene l'Autorizzazione per l’immissione in commercio (AIC) a livello nazionale o internazionale (EMA, Agenzia europea per i medicinali).

Il secondo livello di attività riguarda i farmaci già in commercio. In questa fase l'ISS continua a monitorare la qualità dei farmaci che sono già a disposizione dei pazienti, contribuendo anche alla promozione delle attività di contrasto alla falsificazione. Inoltre, considerando che i dati di efficacia e sicurezza disponibili al momento della commercializzazione sono ottenuti su un numero di persone limitato rispetto all'intera popolazione che poi utilizzerà il farmaco, l’ISS, accanto al proprio ruolo in materia di sorveglianza e farmacovigilanza, svolge attività di ricerca farmacoepidemiologica contribuendo al costante monitoraggio degli effetti dei farmaci sulla popolazione.


null Nanomedicina

La nanotecnologia si occupa della progettazione e realizzazione di strutture su scala dimensionale nanometrica (nanomateriali). I nanomateriali sono caratterizzati non soltanto dalla dimensione “nano”, ma anche da proprietà peculiari, che li distinguono dai relativi sistemi di dimensioni macroscopiche. Tali proprietà hanno permesso lo sviluppo di nanomateriali biocompatibili per imaging, terapia e ingegneria tissutale che hanno già diverse applicazioni in medicina.
Gli sforzi congiunti di medici, chimici, fisici e biologi sono focalizzati nella creazione di piattaforme tecnologiche in grado di migliorare l’efficienza terapeutica dei farmaci e le potenzialità diagnostiche delle tecniche d'imaging in termini di specificità d'azione, sensibilità e limitazione degli effetti avversi. Tali piattaforme nanotecnologiche sono state specificamente disegnate per promuovere il trasporto di agenti diagnostici o terapeutici attraverso le barriere biologiche, per raggiungere in modo selettivo i bersagli specifici, per mediare interazioni molecolari e rispondere a stimoli locali o esterni e, infine, per individuare biomolecole specifiche. Alcuni di tali nanomateriali vengono impiegati attualmente nei protocolli clinici, altri sono ancora in studi di fase preclinica e clinica, molti altri sono ancora oggetto di ricerca sperimentale.
Lo sviluppo e la valutazione biologica di piattaforme nanotecnologiche per il delivery di agenti terapeutici rappresentano un ulteriore approccio allo sviluppo di farmaci efficaci e sicuri. Ma la strada da percorrere prima che giunga al paziente è lunga e complessa. La fase preclinica di valutazione dell’efficacia del nuovo nanovettore prevede studi in vitro sulla possibile tossicità, immunocompatibilità, efficienza di rilascio del farmaco incapsulato, destino intracellulare ed efficacia terapeutica. L’attività in vivo su animali da laboratorio deve prevedere un analogo percorso sperimentale prima che un nanovettore entri negli studi di valutazione clinica di fase I, II, III.