TEMA

Farmaci, vaccini e terapie avanzate

Farmaci, vaccini e terapie avanzate

L'attività che l'Istituto Superiore di Sanità (ISS) svolge nel settore dei farmaci, inclusi i vaccini e le terapie avanzate, è molteplice e copre tutte le fasi della vita di questi medicinali, dal momento in cui essi vengono ideati e sviluppati attraverso la ricerca di laboratorio, fino alla sperimentazione clinica e al loro successivo utilizzo da parte del cittadino sia a scopo profilattico che terapeutico

L'attività dell’ISS si svolge a due diversi livelli. Il primo riguarda l’ideazione, il controllo, la valutazione e la sperimentazione dei farmaci prima dell’immissione in commercio. Fanno parte di tale livello la ricerca svolta in laboratorio al fine di mettere a punto nuove strategie terapeutiche, la verifica delle ipotesi sperimentali attraverso la sperimentazione preclinica e clinica, la definizione della qualità dei farmaci, la valutazione delle sperimentazioni (sia precliniche che cliniche, con particolare riferimento alla sperimentazione clinica di fase I) proposte da enti esterni, la verifica della conformità dei parametri di qualità alle regole vigenti, sino a fornire un supporto all'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nelle fasi finali del processo di sviluppo quando il farmaco ottiene l'Autorizzazione per l’immissione in commercio (AIC) a livello nazionale o internazionale (EMA, Agenzia europea per i medicinali).

Il secondo livello di attività riguarda i farmaci già in commercio. In questa fase l'ISS continua a monitorare la qualità dei farmaci che sono già a disposizione dei pazienti, contribuendo anche alla promozione delle attività di contrasto alla falsificazione. Inoltre, considerando che i dati di efficacia e sicurezza disponibili al momento della commercializzazione sono ottenuti su un numero di persone limitato rispetto all'intera popolazione che poi utilizzerà il farmaco, l’ISS, accanto al proprio ruolo in materia di sorveglianza e farmacovigilanza, svolge attività di ricerca farmacoepidemiologica contribuendo al costante monitoraggio degli effetti dei farmaci sulla popolazione.


null Farmaci per il trattamento dell’obesità autorizzati al commercio in Italia

Il ricorso al trattamento farmacologico di sovrappeso e obesità dovrebbe avvenire solo dopo che è stata dimostrata la scarsa efficacia della dieta, dell’esercizio fisico e, dove indicato, della terapia cognitivo-comportamentale, nell'indurre una perdita di peso o nel mantenere il peso perso.

L’obesità è un fattore di rischio per l’insorgenza di patologie croniche (per esempio, diabete mellito di tipo 2) ma è modificabile grazie a strategie quali dieta e attività fisica. Tuttavia, se non trattata adeguatamente può divenire una condizione patologica cronica di difficile risoluzione dal punto di vista clinico. Ove necessario quindi si ricorre ad una terapia farmacologica appropriata basata sull'uso di farmaci con indicazioni terapeutiche approvate per il trattamento dell’obesità.

Attualmente in Italia, i farmaci autorizzati al commercio per la terapia a lungo termine dell’obesità negli adulti sono l’orlistat, la liraglutide e naltrexone/bupropione, indicati nei pazienti obesi con indice di massa corporea (BMI) maggiore o uguale a 30 kg/m2, o nei pazienti in sovrappeso (BMI ≥ 27 kg/m2) con fattori di rischio associati. La terapia farmacologica deve essere sospesa se dopo un periodo variabile da 4 a 12 settimane, in base al farmaco assunto, non si è raggiunto un calo del peso corporeo di almeno il 5%.

Orlistat: riduce l’assorbimento dei grassi, assunti con la dieta, a livello del tratto gastrointestinale; in particolare blocca l’enzima lipasi che scinde i trigliceridi assunti con il cibo in modo da garantirne l’assorbimento. È disponibile in commercio al dosaggio di 27 milligrammi (mg), 60 mg e 120 mg; per il dosaggio di 120 mg è necessaria la ricetta medica ripetibile. Tutti i medicinali contenenti orlistat sono classificati come farmaci di fascia C e, quindi, sono a completo carico del cittadino.

L’orlistat può causare alcuni effetti indesiderati (effetti avversi); i più frequenti sono:    

  • disturbi gastrointestinali, crampi, flatulenza, feci grasse e oleose, incontinenza fecale; 
  • riduzione dell’assorbimento delle vitamine A, D ed E

Il trattamento con orlistat deve essere interrotto dopo 12 settimane qualora la persona che lo assume non sia stata in grado di perdere almeno il 5% del peso corporeo registrato all'inizio della terapia.


Liraglutide è un analogo del glucagon like peptide-1 (GLP-1) umano, cioè un ormone detto incretina che è secreto a livello intestinale e cerebrale in risposta all’assunzione di cibo. L’ormone (e così anche la liraglutide) si lega al recettore del GLP-1, attivandolo. Ciò porta alla secrezione d’insulina da parte del pancreas, alla riduzione dello svuotamento gastrico e all’aumento, a livello centrale, di sazietà e di riduzione dell’appetito. L’effetto finale è l’aumento del senso di pienezza e sazietà: ciò comporta pertanto la riduzione dell’assunzione di cibo. 

La liraglutide necessita di una Ricetta Ripetibile Limitativa (prescrizione solo da parte di medici specializzati in endocrinologia, medicina interna, ecc.) e deve essere somministrata tramite iniezione sottocutanea (non intramuscolare né endovenosa).

La terapia va interrotta se dopo i primi 3 mesi al dosaggio di 3 mg, il peso corporeo iniziale non è sceso almeno del 5%. 

La terapia con liraglutide può causare alcuni effetti collaterali tra cui: 

  • nausea
  • diarrea
  • stitichezza
  • difficoltà digestive
  • lieve aumento della frequenza cardiaca; reversibile con la sospensione del trattamento


Naltrexone e bupropione: l’associazione di questi due principi attivi aumenta la perdita di calorie e ha effetti sul senso di gratificazione legato all’assunzione di cibo. Per tali motivi è in grado di ridurre l’appetito rendendo più facile seguire una dieta ipocalorica. Le specialità medicinali contenti l’associazione naltrexone e bupropione possono essere prescritte con una Ricetta Non Ripetibile Limitativa (RNRL). La cura deve essere interrotta dopo 4 settimane se non è stato perso almeno il 5% del peso iniziale. 

Le reazioni avverse più frequenti per naltrexone/bupropione sono:

  • nausea
  • stitichezza
  • vomito
  • capogiro 
  • bocca secca

L’assunzione di naltrexone/bupropione è stata anche associata a sonnolenza e casi di perdita di coscienza; le persone in terapia devono quindi fare attenzione a guidare veicoli o utilizzare macchinari. 

Il bupropione è associato ad un rischio, dipendente dalla dose, di convulsioni; la terapia con naltrexone/bupropione deve quindi essere associata ad una attenta supervisione del medico, in particolare in caso di persone ad alto rischio, quali ad esempio diabetici o chi assume altri farmaci (antipsicotici, antidepressivi, antimalarici, steroidi sistemici, antistaminici, alcol, sostanze stupefacenti); in questi casi la terapia deve essere interrotta. 

ApprofondimentiISSalute

Fonti: