Il CNF1 (fattore citotossico necrotizzante 1) è una proteina prodotta da alcuni ceppi patogeni del batterio E. coli, caratterizzata dalla specifica capacità di attivare, selettivamente e permanentemente, le GTPasi della famiglia Rho. Studi preclinici condotti dal 2007 e tutt’ora in corso hanno dimostrato le sue grandi potenzialità terapeutiche. Il CNF1, infatti, migliora notevolmente i sintomi in modelli murini di epilessia, della sindrome di Rett e della malattia di Alzheimer, influenzando in tutti i casi i mitocondri, organelli deputati alla produzione di energia della cellula.
L’obiettivo generale di questo progetto è quello di contribuire a impostare nuove strategie per la terapia di patologie caratterizzate da difetti energetici. Nello specifico, saranno approfondite le conoscenze riguardo il potenziale terapeutico del CNF1 per alcune specifiche malattie.
Le attività di ricerca programmate sono:
- studio dei meccanismi alla base dell’attività del CNF1 su fibroblasti derivati da pazienti affetti da sindrome di Rett
- studio del potenziale effetto terapeutico del CNF1 su modelli murini di malattie mitocondriali
- studio dei meccanismi alla base dell’attività del CNF1 su mioblasti derivati da pazienti affetti da malattie mitocondriali
Tale progetto contribuirà a valutare la possibilità del futuro impiego del CNF1 in trials clinici per patologie ancora senza cura.
