I farmaci biologici rappresentano una categoria di prodotti caratterizzati dal fatto che vengono prodotti a partire da un materiale di partenza biologico. Per comodità i farmaci biologici possono essere divisi in due tipologie, sostanzialmente sulla base del processo di produzione.
I farmaci biologici classici vengono ottenuti in forma non necessariamente purificata mediante procedimenti di produzione che utilizzano processi estrattivi da materiali di partenza biologici. Tali materiali possono essere costituiti da colture di cellule procariotiche o eucariotiche non modificate, plasma, prodotti naturali (derivati da tessuti vegetali, animali e umani). La loro attività farmacologica non può essere in genere espressa con metodi chimico/fisici ma richiede lo sviluppo e l’impiego di opportuni saggi di attività biologica.
I farmaci biotecnologici rappresentano un sottoinsieme dei farmaci biologici che si identifica sulla base del metodo di produzione. Si tratta di farmaci ottenuti mediante processi di estrazione e purificazione a partire da substrati cellulari che hanno subito un procedimento di ingegnerizzazione (inserzione del gene di interesse) o modifica (fusione cellulare, linee continue, monoclonali) di varia entità. La loro attività farmacologica può essere in genere espressa con metodi chimico/fisici ma richiede molto spesso lo sviluppo e l’impiego di opportuni saggi di attività biologica.
Di rilevanza è la problematica della standardizzazione dei prodotti biologici/biotecnologici, che in funzione della loro attività e del loro livello di purezza spesso vengono sottoposti a saggi opportunamente sviluppati che ne quantificano la loro “attività biologica” (potency), a confronto con preparazioni di riferimento (standard) opportunamente caratterizzate, quantificate e rese disponibili da autorità internazionali quali l’OMS, l’EDQM e il NIBSC.
Esempi di farmaci biologici/biotecnologici sono costituiti da proteine ricombinanti, anticorpi monoclonali, componenti estratte da plasma (emoderivati), prodotti medicinali immunologici come i sieri e i vaccini, gli allergeni (impiegati nella diagnosi e nella immunoterapia delle malattie allergiche), le eparine, i derivati delle urine, i prodotti per le terapie avanzate e molti altri.
