Rapporti ISTISAN

Pubblicano studi, ricerche e protocolli tecnici rilevanti in ambito nazionale e/o internazionale, resoconti, attività svolte dall'Istituto, atti di congressi, norme tecniche. La pubblicazione è riservata al personale dell’ISS, anche in collaborazione con ricercatori esterni.


null Rapporto ISTISAN 21/15 - Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. Rapporto 2019. Francesca Abbonizio, Romano Arcieri, Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE) e Adele Giampaolo

Istituto Superiore di Sanità
Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. Rapporto 2019.
Francesca Abbonizio, Romano Arcieri, Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE) e Adele Giampaolo
2021, iii, 50 p. Rapporti ISTISAN 21/15

Il Registro Nazionale Coagulopatie Congenite raccoglie i dati relativi ai pazienti affetti da malattie emorragiche congenite, con particolare attenzione alle complicanze della terapia e al fabbisogno dei prodotti necessari per il trattamento dei pazienti. Nella rilevazione 2019, è mancata la trasmissione dei dati relativi all’anagrafica dei pazienti, alla diagnosi e agli eventi avversi correlati alla terapia; invece, sono pervenuti i piani terapeutici sui farmaci prescritti per le terapie domiciliari, raccolti mediante il consueto flusso diretto dai Centri Emofilia all’ISS. I piani terapeutici hanno riguardato circa il 45% dei pazienti con emofilia A e B gravi: la profilassi è stato il regime maggiormente adottato nei pazienti con emofilia A (92,1%) e B (89,8%) grave. Il 65,5% dei pazienti con inibitore corrente era sotto i 18 anni di età. Il 29,1% dei pazienti con inibitore è stato trattato con la combinazione di due diverse terapie. Il FVIII prescritto nell’anno 2019 è stato di circa 360.000.000 Unità Internazionali (UI), il FIX è stato di circa 28.500.000 UI. La quantità di emicizumab (Hemlibra®) è stata di circa 49.000 mg. I fattori a emivita prolungata Elocta® e Alprolix® hanno avuto un incremento del 12,8 e del 6,9%, rispettivamente.
Parole chiave: Centri Emofilia; Coagulopatie; Emofilia; Fattore VIII; Prodotti Plasmaderivati; Fattori della Coagulazione Ricombinanti


Istituto Superiore di Sanità
National Registry of congenital bleeding disorders. Report 2019.
Francesca Abbonizio, Romano Arcieri, Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE) and Adele Giampaolo
2021, iii, 50 p. Rapporti ISTISAN 21/15 (in Italian)

The National Registry of congenital bleeding disorders collects data relative to patients with congenital coagulopathies, with particular attention to the complications of therapy and the need of drugs necessary for the treatment. In the 2019 survey, there was no transmission of data relative to patient records, diagnosis and adverse events related to therapy; instead, the therapeutic plans on drugs prescribed for home therapies were received, collected through the usual direct flow from the Hemophilia Centers to the ISS. The therapeutic plans concerned about 45% of patients with severe Hemophilia A and B: prophylaxis was the most adopted regimen in patients with severe Hemophilia A (92.1%) and B (89.8%). Analyzing current inhibitor patients, 65.5% was <18 years of age; 29.1% of the inhibitor patients was treated with the combination of two different therapies. The FVIII prescribed in 2019 was about 360,000,000 International Units (IU), the FIX was about 28,500,000 IU. The amount of emicizumab (Hemlibra®) was approximately 49,000 mg. Extended half-life factors Elocta® and Alprolix® increased by 12.8 and 6.9%, respectively.
Key words: Hemophilia centers; Bleeding disorders; Hemophilia; Factor VIII; Plasma-derived products; Recombinant clotting factors

Pubblicato il 28/09/2021