Le terapie avanzate si basano sull'impiego di geni, tessuti o cellule. I medicinali per terapia genica utilizzano geni ricombinanti per ottenere un effetto terapeutico, diagnostico o per la prevenzione di malattie. I geni ricombinanti andranno incontro o meno ad integrazione nel genoma dell’ospite.
Si utilizza la terapia genica, ad esempio, per supplementare il prodotto derivante da un gene mutato responsabile di una malattia, per inattivare un gene mal-funzionante o per introdurre nuovi geni con lo scopo di contrastare una determinata patologia.
I geni vengono somministrati attraverso un vettore, un veicolo utilizzato per fare penetrare il gene all'interno delle cellule target. I vettori possono essere somministrati al paziente direttamente o dopo averli inseriti in cellule espiantate che poi vengono nuovamente somministrate.
