TEMA

Farmaci, vaccini e terapie avanzate

Terapia genica

Le terapie avanzate si basano sull'impiego di geni, tessuti o cellule. I medicinali per terapia genica utilizzano geni ricombinanti per ottenere un effetto terapeutico, diagnostico o per la prevenzione di malattie. I geni ricombinanti andranno incontro o meno ad integrazione nel genoma dell’ospite.

Si utilizza la terapia genica, ad esempio, per supplementare il prodotto derivante da un gene mutato responsabile di una malattia, per inattivare un gene mal-funzionante o per introdurre nuovi geni con lo scopo di contrastare una determinata patologia.

I geni vengono somministrati attraverso un vettore, un veicolo utilizzato per fare penetrare il gene all'interno delle cellule target. I vettori possono essere somministrati al paziente direttamente o dopo averli inseriti in cellule espiantate che poi vengono nuovamente  somministrate. 


null Attività analitica nell’ambito delle terapie geniche

I prodotti per terapia genica sono una categoria di farmaci molto complessi, di recente introduzione e anche se estremamente promettenti il loro controllo che deve essere comunque esercitato da un Laboratorio Ufficiale per il Controllo dei Medicinali (OMCL) è legato allo sviluppo di metodologie spesso innovative, rendendo la standardizzazione delle metodiche utilizzate particolarmente difficile.

Per tale motivo è stato creato presso l’EDQM il Gene Therapy Working Group, con lo scopo di favorire la collaborazione tra i diversi OMCL che operano nel settore dei prodotti GT. Lo scopo finale è quello di preparare gli OMCL nella sorveglianza della qualità dei prodotti di Gene Therapy, ottimizzando tempo e risorse attraverso la condivisione di conoscenze e tecnologie.

Il Gene Therapy Working Group è uno specifico gruppo di lavoro che è stato creato nell’ambito della rete OMCL generale europea, di cui l’ISS fa parte, ed il cui scopo è quello di identificare ed armonizzare, in tutta l'UE, i metodi di controllo ed i materiali di riferimento da utilizzare per il controllo dei prodotti per la terapia genica.

Il gruppo di lavoro GT si riunisce una volta all'anno per condividere i risultati ottenuti rispetto alla pianificazione dell’anno precedente e per definire il programma di lavoro dell'anno successivo, nonché per discutere eventuali argomenti ritenuti rilevanti. Problematiche emergenti vengono anche affrontate e discusse tramite meeting virtuali.