Rapporto ISTISAN 20/14 - Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. Rapporto 2018. Francesca Abbonizio, Romano Arcieri, Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE) e Adele Giampaolo

Istituto Superiore di Sanità
Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. Rapporto 2018.
Francesca Abbonizio, Romano Arcieri, Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE) e Adele Giampaolo
2020, iii, 53 p. Rapporti ISTISAN 20/14

Il Registro Nazionale delle Coagulopatie Congenite raccoglie i dati relativi al numero e alla distribuzione dei pazienti affetti da malattie emorragiche congenite, con particolare attenzione alla sorveglianza epidemiologica delle complicanze e alla valutazione del quantitativo dei farmaci prescritti per le terapie. I dati del Registro 2018 provengono da 53/54 Centri Emofilia presenti sul territorio nazionale e si riferiscono a un totale di 10.554 soggetti affetti da malattie emorragiche congenite: 4.109 affetti da emofilia A, 882 da emofilia B, 3.245 da malattia di von Willebrand e 2.318 da difetti di altri fattori della coagulazione. Tra i soggetti analizzati, 234 pazienti risultano HIV positivi ma nessun nuovo caso è stato segnalato negli ultimi 30 anni; i pazienti HCV positivi sono in totale 1.510. Per l’anno 2018 sono pervenuti piani terapeutici relativi al 54,2% dei pazienti con emofilia A grave e al 53,2% dei pazienti con emofilia B grave. Sulla base dei piani terapeutici inviati, i pazienti in terapia per anticorpi inibitori correnti durante il 2018 risultano 81, di cui l’85,2% affetto da emofilia A grave. Il Fattore VIII prescritto, calcolato sulla base dei piani terapeutici inviati, è stato di 380.000.000 Unità Internazionali (UI), l’82,6% in forma ricombinante; il Fattore IX prescritto è stato di 39.400.000 UI.
Parole chiave: Centri Emofilia; Coagulopatie; Emofilia; Fattore VIII; Prodotti Plasmaderivati; Fattori della Coagulazione Ricombinanti

Istituto Superiore di Sanità
National Registry of congenital bleeding disorders. Report 2018.
Francesca Abbonizio, Romano Arcieri, Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE) and Adele Giampaolo
2020, iii, 53 p. Rapporti ISTISAN 20/14 (in Italian)

The National Registry of congenital bleeding disorders collects data on number and distribution of patients with bleeding disorders, with special attention to the epidemiologic surveillance of complications and to the evaluation of needs of drugs necessary to treatment. Data of the Registry 2018 are from 53/54 Italian Hemophilia Centers and refer to 10,554 people with congenital bleeding disorders: 4,109 with Hemophilia A, 882 with Hemophilia B, 3,245 with von Willebrand disease and 2,318 with defects of other coagulation factors. In the analyzed patients, 234 are HIV-positive, but no new case recorded in the last 30 years; HCV-positive patients are 1,510 in total. Collected therapeutic plans referring to the year 2018 were relative to 54.2% of patients with severe hemophilia A and 53.2% of patients with severe Hemophilia B. Based on therapeutic plans, patients recorded with current inhibitors during 2018 are 81: 85.2% with severe Hemophilia A. Factor VIII prescribed for Hemophilia A was 380,000,000 International Units (IU), 82.6% was recombinant FVIII. Factor IX prescribed for Hemophilia B therapy was 39,400,000 IU.
Key words: Haemophilia centres; Bleeding disorders; Haemophilia; Factor VIII; Plasma-derived products; Recombinant clotting factors