Indicazioni e rimborsabilità dei farmaci

Ogni medicinale viene autorizzato al commercio dalle autorità competenti con specifiche indicazioni, dipendenti dai risultati della sperimentazione clinica attuata. 

I medicinali a base di somatropina (rGH) sono indicati nel trattamento di una serie di condizioni associate a disturbi della crescita e/o a deficit di ormone somatotropo che colpiscono sia i bambini che gli adulti e il loro uso è sottoposto a limitazioni di rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale (SSN) sulla base della Nota 39 dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), che indica le diagnosi e i criteri per i quali è prevista l'erogazione del farmaco. 
La Nota 39 prevede, inoltre, che le Commissioni Regionali per il GH possano autorizzare la rimborsabilità della terapia con somatropina solo in seguito a specifiche richieste per diagnosi non previste nella Nota 39 dell’AIFA ma incluse nelle indicazioni del farmaco.

Nei casi di utilizzo off-label di somatotropina, ossia per indicazioni d’uso diverse da quelle autorizzate per l'immissione in commercio, deve essere seguita la procedura disposta dalla Legge 648/1996. Tale disposizione prevede di sottoporre la proposta di utilizzo di un farmaco off-label, con erogazione da parte del SSN, al parere della Commissione Tecnico-Scientifica (CTS) di AIFA nei casi in cui non esista un’alternativa terapeutica valida (per medicinali innovativi autorizzati in altri Stati, ma non in Italia; per medicinali non ancora autorizzati, ma in corso di sperimentazione clinica; per medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata) oppure in presenza di una alternativa terapeutica valida per medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, purché tale indicazione sia nota e conforme a ricerche condotte nell'ambito della comunità medico-scientifica nazionale e internazionale, secondo parametri di economicità e appropriatezza.
I medicinali che acquisiscono parere favorevole dalla CTS vengono inseriti in un apposito elenco in seguito a pubblicazione in Gazzetta Ufficiale del relativo provvedimento dell'AIFA e possono essere prescritti a totale carico del SSN per tutti i soggetti che sul territorio nazionale sono affetti dalla patologia individuata nel provvedimento. I medicinali restano iscritti nell'elenco fino al permanere delle esigenze che ne hanno determinato l'inserimento e, comunque, fino a nuovo provvedimento dell'AIFA.