Medicines, vaccines and advanced therapies

TOPIC

Medicines, vaccines and advanced therapies

Gene therapy

Advanced therapies are based on the use of genes, tissues or cells. Gene therapy medicines use recombinant genes to achieve a therapeutic, diagnostic or disease prevention effect. The recombinant genes will or will not be integrated into the host genome.

Gene therapy is used, for example, to supplement a defective biological product resulting from a mutated gene responsible for a disease, to inactivate a malfunctioning gene or to introduce new genes with the aim of counteracting a specific pathology.

Genes are administered through a vector, a vehicle used to make the gene penetrate into the target cells. Vectors can be administered to the patient directly or after inserting them into explanted cells which are then re-administered.



Back Microorganismi geneticamente modificati (MOGM)

Lo sviluppo delle conoscenze scientifiche nel settore biomedico (genomica, neuroscienze, oncologia molecolare, ecc.) e l’innovazione tecnologica (diagnostica medica, biotecnologie, informatica sanitaria, ecc.) orientano sempre più la sperimentazione e le applicazioni terapeutiche verso l’impiego di microrganismi geneticamente modificati (MOGM). In materia di prevenzione e di sicurezza, per la salvaguardia della salute umana, animale e dell’ambiente, le misure da adottare derivano da una idonea valutazione del rischio correlata con lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione dei prodotti biotecnologici, MOGM compresi.

Le normative Europee prevedono che tutti i laboratori e gli impieghi che utilizzano MOGM, ottenuti con tecniche di trasferimento dell’informazione genetica, siano soggetti a procedure di notifica e di autorizzazione preventiva controllate dall’Autorità Competente (AC).

Nel nostro Paese l’AC è rappresentata dal Ministero della Salute che, tramite il Comitato tecnico sanitario (CTS) sez. G -al quale partecipa anche l’ISS- si occupa di valutare ed autorizzare le strutture e le operazioni svolte su territorio nazionale.


Dipartimenti/Centri/Servizi

Biological service

Target

Citizen Healthcare professional

Topics

Medicines, vaccines and advanced therapies Terapia cellulare Gene therapy