La nanotecnologia si occupa della progettazione e realizzazione di strutture su scala dimensionale nanometrica (nanomateriali). I nanomateriali sono caratterizzati non soltanto dalla dimensione “nano”, ma anche da proprietà peculiari, che li distinguono dai relativi sistemi di dimensioni macroscopiche. Tali proprietà hanno permesso lo sviluppo di nanomateriali biocompatibili per imaging, terapia e ingegneria tissutale che hanno già diverse applicazioni in medicina.
Gli sforzi congiunti di medici, chimici, fisici e biologi sono focalizzati nella creazione di piattaforme tecnologiche in grado di migliorare l’efficienza terapeutica dei farmaci e le potenzialità diagnostiche delle tecniche d'imaging in termini di specificità d'azione, sensibilità e limitazione degli effetti avversi. Tali piattaforme nanotecnologiche sono state specificamente disegnate per promuovere il trasporto di agenti diagnostici o terapeutici attraverso le barriere biologiche, per raggiungere in modo selettivo i bersagli specifici, per mediare interazioni molecolari e rispondere a stimoli locali o esterni e, infine, per individuare biomolecole specifiche. Alcuni di tali nanomateriali vengono impiegati attualmente nei protocolli clinici, altri sono ancora in studi di fase preclinica e clinica, molti altri sono ancora oggetto di ricerca sperimentale.
Lo sviluppo e la valutazione biologica di piattaforme nanotecnologiche per il delivery di agenti terapeutici rappresentano un ulteriore approccio allo sviluppo di farmaci efficaci e sicuri. Ma la strada da percorrere prima che giunga al paziente è lunga e complessa. La fase preclinica di valutazione dell’efficacia del nuovo nanovettore prevede studi in vitro sulla possibile tossicità, immunocompatibilità, efficienza di rilascio del farmaco incapsulato, destino intracellulare ed efficacia terapeutica. L’attività in vivo su animali da laboratorio deve prevedere un analogo percorso sperimentale prima che un nanovettore entri negli studi di valutazione clinica di fase I, II, III.
