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ISS, 21 maggio 2020 - Un farmaco già noto nella terapia della sclerosi multipla recidivante-remittente, il Fingolimod, potrebbe essere efficace nel trattamento di alcuni disturbi dello spettro autistico, quali le alterazioni del comportamento sociale e della risposta immunitaria dell'intestino. E' questa l'ipotesi alla base di uno studio coordinato da un'equipe di ricercatrici dell'Istituto Superiore di Sanità, pubblicato sulla rivista Neuroscience 

“La nostra ipotesi è che il Fingolimod, un farmaco approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) e dall’European Medicines Agency (EMA) per la terapia della sclerosi multipla recidivante-remittente – spiega Rosa L. Potenza, del Centro Nazionale Ricerca e Valutazione Preclinica e Clinica dei Farmaci dell'ISS - possa essere efficacemente “riposizionato” per il trattamento di disturbi dello spettro autistico. Il meccanismo d’azione del Fingolimod è prevalentemente di tipo immunologico, tuttavia, l’aspetto più interessante di questo farmaco è la possibilità di una sua azione diretta sia sul sistema nervoso centrale che nel tratto gastrointestinale, due apparati fortemente coinvolti nelle persone con disturbi dello spettro autistico”.

“La ricerca preclinica ha dimostrato come la somministrazione cronica del farmaco Fingolimod sia in grado di migliorare il fenotipo comportamentale in un modello animale di autismo (il topo BTBR) - va avanti Laura Ricceri del Centro di Riferimento per le Scienze Comportamentali e la Salute Mentale - risultando in grado di aumentare la reattività sociale e le vocalizzazioni nei topi BTBR”. Non solo: “l’effetto del farmaco sul comportamento sociale dei topi si accompagna nel sistema nervoso centrale, al ripristino dei livelli di due importanti fattori di crescita, BDNF e NRG1, e all’attenuazione della risposta neuroinfiammatoria”, aggiunge Roberta De Simone del Centro Nazionale Ricerca e Valutazione Preclinica e Clinica dei Farmaci, e “ad una normalizzazione della risposta innata nel tratto gastrointestinale”, osservata da Monica Boirivant e Alessia Butera, afferenti allo stesso Centro dell’ISS. In altre parole, Fingolimod risulta in grado di agire sul comportamento influenzando diverse popolazioni cellulari in distretti anatomici funzionalmente collegati quali il sistema nervoso centrale e l’intestino.

“L’aver dimostrato la capacità del farmaco di modulare nel topo più componenti della patologia umana, quali alterazioni del comportamento sociale, infiammazione e risposta immune della mucosa intestinale, rafforza in modo convincente l’ipotesi del Fingolimod come potenziale opzione terapeutica nei disturbi dello spettro autistico – concludono le autrici - e sottolinea l'importanza della valutazione immunitaria della mucosa intestinale come obiettivo aggiuntivo in studi preclinici di nuovi approcci terapeutici per i disturbi dello spettro autistico”.

Si ricorda che l'ISS ha redatto e pubblicato il rapporto “Indicazioni ad interim per un appropriato sostegno delle persone nello spettro autistico nell'attuale scenario emergenziale SARS-COV-2