Rabdomiosarcoma

l rabdomiosarcoma (RMS) è il sarcoma dei tessuti molli più comune nell'infanzia. Si distinguono principalmente due sottotipi di rabdomiosarcoma: l’Embrionale (ERMS) che insorge più spesso nell’area della testa e del collo, o negli organi genito-urinari, in particolare nei testicoli, ed è il tipo più comune, e l’Alveolare (ARMS) che insorge più spesso a livello degli arti e ha una prognosi meno favorevole.  

L'attuale standard di cura per il RMS comprende la resezione chirurgica con l'aggiunta di chemioterapia (CHT) e radioterapia (RT).  La RT, in particolare, è fondamentale per il controllo locale nei siti primari e metastatici, prevenendo in entrambi i casi la progressione di malattia. Tuttavia, il trattamento RT spesso fallisce a causa della intrinseca radio-resistenza di questi sarcomi. Inoltre, per motivi ancora largamente sconosciuti, è stato dimostrato che la RT, di per sé, può selezionare cellule radio-resistenti, è pertanto necessario identificare nuovi approcci radio-sensibilizzanti. Nessun radio-sensibilizzante è stato ancora identificato per il RMS. Lo scopo della tesi sarà di identificare il profilo molecolare che predice la radio-resistenza nei pazienti affetti da RMS al fine di prevedere la risposta al trattamento e selezionare in vitro nuovi composti farmacologici mirati ad identificare i patways responsabili della radio-sensibilizzazione specifiche del cancro. Cellule stromali mesenchimali (MSC) derivate da gelatina di Wharton verranno utilizzate come controllo. 

Il gruppo nell'ambito dei progetti finanziati e con collaborazioni esterne (Prof. Marampon dell'Università La Sapienza e Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma) si occupa della caratterizzazione dei meccanismi molecolari che determinano la radio-resistenza dei RMS al fine di identificare nuove strategie radiosensibilizzanti applicabili in clinica.