Medicines, vaccines and advanced therapies

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Medicines, vaccines and advanced therapies

Medicines, vaccines and advanced therapies

The work that the Istituto Superiore di Sanità (ISS, the National Institute of Health in Italy) carries out in the field of medicines, including vaccines and advanced therapies, is multiple and covers all stages of the process, from the moment they are conceived and developed through laboratory research, through the clinical trial period and their subsequent use by citizens for both prophylactic and therapeutic purposes.

The ISS activity takes place at two different levels. The first relates to the design, control, evaluation and testing of drugs before they are put on the market. This level includes laboratory research to develop new therapeutic strategies, testing experimental hypotheses by way of preclinical and clinical trials, defining drug quality, evaluation (both preclinical and clinical, with particular reference to phase I clinical trial) by external bodies, verification of compliance of quality parameters to the current rules, as well as providing support to the Italian Medicines Agency (AIFA) in the final stages of the development process when the drug obtains the Authorization for Marketing (AIC) at the national or international level (EMA, European Medicines Agency).

The second level of activity relates to drugs already on the market. At this stage the ISS continues to monitor the quality of drugs that are already available to patients, and to combat drug counterfeiting activities. In addition,the ISS, alongside its role in surveillance and pharmacovigilance, conducts pharmaco-epidemiological research on the efficacy and safety of drugs as data becomes available after commercialization, contributing to the constant monitoring of drug effects on the population.

Back I farmaci biologici

I farmaci biologici rappresentano una categoria di prodotti caratterizzati dal fatto che vengono prodotti a partire da un materiale di partenza biologico. Per comodità i farmaci biologici possono essere divisi in due tipologie, sostanzialmente sulla base del processo di produzione. 

I farmaci biologici classici vengono ottenuti in forma non necessariamente purificata mediante procedimenti di produzione che utilizzano processi estrattivi da materiali di partenza biologici. Tali materiali possono essere costituiti da colture di cellule procariotiche o eucariotiche non modificate, plasma, prodotti naturali (derivati da tessuti vegetali, animali e umani). La loro attività farmacologica non può essere in genere espressa con metodi chimico/fisici ma richiede lo sviluppo e l’impiego di opportuni saggi di attività biologica. 

I farmaci biotecnologici rappresentano un sottoinsieme dei farmaci biologici che si identifica sulla base del metodo di produzione. Si tratta di farmaci ottenuti mediante processi di estrazione e purificazione a partire da substrati cellulari che hanno subito un procedimento di ingegnerizzazione (inserzione del gene di interesse) o modifica (fusione cellulare, linee continue, monoclonali) di varia entità. La loro attività farmacologica può essere in genere espressa con metodi chimico/fisici ma richiede molto spesso lo sviluppo e l’impiego di opportuni saggi di attività biologica. 

Di rilevanza è la problematica della standardizzazione dei prodotti biologici/biotecnologici, che in funzione della loro attività e del loro livello di purezza spesso vengono sottoposti a saggi opportunamente sviluppati che ne quantificano la loro “attività biologica” (potency), a confronto con preparazioni di riferimento (standard) opportunamente caratterizzate, quantificate e rese disponibili da autorità internazionali quali l’OMS, l’EDQM e il NIBSC. 

Esempi di farmaci biologici/biotecnologici sono costituiti da proteine ricombinanti, anticorpi monoclonali, componenti estratte da plasma (emoderivati), prodotti medicinali immunologici come i sieri e i vaccini, gli allergeni (impiegati nella diagnosi e nella immunoterapia delle malattie allergiche), le eparine, i derivati delle urine, i prodotti per le terapie avanzate e molti altri.