Medicines, vaccines and advanced therapies

TOPIC

Medicines, vaccines and advanced therapies

Ricerca farmacologica e terapia sperimentale

La ricerca di nuove terapie per la cura delle malattie richiede innanzitutto lo studio dei meccanismi responsabili delle malattie stesse e la messa a punto di modelli sperimentali. A partire da questa base di conoscenza si può quindi procedere a testare l’efficacia e la sicurezza di nuove molecole. Queste verifiche, che sono condotte sia su cellule che su modelli sperimentali animali, rappresentano una prova “di laboratorio” della possibile efficacia di un nuovo farmaco. Esse sono essenziali (insieme ad una serie ben precisa di studi di laboratorio volti a dimostrare la sicurezza della nuova molecola) ai fini dell’eventuale passaggio alla sperimentazione clinica (cioè sull’uomo).



Back Malattie del sistema nervoso centrale: studio dei meccanismi patogenetici e individuazione di nuove terapie

L’interesse è orientato verso lo studio di malattie rare neurodegenerative (sclerosi laterale amiotrofica, malattia di Niemann-Pick, malattia di Huntington) e del neurosviluppo (Sindrome dell’X Fragile), allo scopo di studiarne le possibili cause e di individuare nuove strategie terapeutiche utili per la cura.

L’attenzione è indirizzata verso lo studio di neurotrasmettitori e neuromodulatori (in particolare adenosina) e dei loro recettori come possibili target per lo sviluppo di nuovi farmaci.

Un altro filone di ricerca è rappresentato dal riposizionamento dei farmaci, un approccio per il quale un farmaco già noto potrebbe risultare utile per il trattamento di altre patologie. Tale strategia appare particolarmente interessante in quanto il profilo di sicurezza negli esseri umani risulta già noto, permettendo quindi di velocizzare i processi che portano alla autorizzazione del farmaco.


Dipartimenti/Centri/Servizi

National center for drug research and evaluation

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Ricerca farmacologica e terapia sperimentale Rare neurological diseases Neurodevelopmental disorders Rare diseases Medicines, vaccines and advanced therapies Neurological diseases Mental health Prevention and therapies