TEMA

Farmaci, vaccini e terapie avanzate

Terapia genica

Le terapie avanzate si basano sull'impiego di geni, tessuti o cellule. I medicinali per terapia genica utilizzano geni ricombinanti per ottenere un effetto terapeutico, diagnostico o per la prevenzione di malattie. I geni ricombinanti andranno incontro o meno ad integrazione nel genoma dell’ospite.

Si utilizza la terapia genica, ad esempio, per supplementare il prodotto derivante da un gene mutato responsabile di una malattia, per inattivare un gene mal-funzionante o per introdurre nuovi geni con lo scopo di contrastare una determinata patologia.

I geni vengono somministrati attraverso un vettore, un veicolo utilizzato per fare penetrare il gene all'interno delle cellule target. I vettori possono essere somministrati al paziente direttamente o dopo averli inseriti in cellule espiantate che poi vengono nuovamente  somministrate. 


null Microorganismi geneticamente modificati (MOGM)

Lo sviluppo delle conoscenze scientifiche nel settore biomedico (genomica, neuroscienze, oncologia molecolare, ecc.) e l’innovazione tecnologica (diagnostica medica, biotecnologie, informatica sanitaria, ecc.) orientano sempre più la sperimentazione e le applicazioni terapeutiche verso l’impiego di microrganismi geneticamente modificati (MOGM). In materia di prevenzione e di sicurezza, per la salvaguardia della salute umana, animale e dell’ambiente, le misure da adottare derivano da una idonea valutazione del rischio correlata con lo sviluppo, la produzione e la commercializzazione dei prodotti biotecnologici, MOGM compresi.

Le normative Europee prevedono che tutti i laboratori e gli impieghi che utilizzano MOGM, ottenuti con tecniche di trasferimento dell’informazione genetica, siano soggetti a procedure di notifica e di autorizzazione preventiva controllate dall’Autorità Competente (AC).

Nel nostro Paese l’AC è rappresentata dal Ministero della Salute che, tramite il Comitato tecnico sanitario (CTS) sez. G -al quale partecipa anche l’ISS- si occupa di valutare ed autorizzare le strutture e le operazioni svolte su territorio nazionale.