Rapporto ISTISAN 22/38 - Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. Rapporto 2020. Francesca Abbonizio, Mauro Biffoni, Romano Arcieri, Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE), Adele Giampaolo

Istituto Superiore di Sanità
Registro Nazionale Coagulopatie Congenite. Rapporto 2020.
Francesca Abbonizio, Mauro Biffoni, Romano Arcieri, Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE), Adele Giampaolo
2022, iii, 53 p. Rapporti ISTISAN 22/38

Il Registro Nazionale Coagulopatie Congenite raccoglie i dati relativi ai pazienti con malattie emorragiche congenite, con attenzione alla sorveglianza delle complicanze e al fabbisogno dei prodotti necessari per le terapie. In questo rapporto vengono riportati dati della “Sezione anagrafica” aggiornati all’anno 2022 e dati sui trattamenti aggiornati all’anno 2020. I pazienti sono in totale 9.784: 30,1% con emofilia A, 28,6% con vWD, 7,2% con emofilia B e 34,1% con carenze di altri fattori. I soggetti con inibitore nell’anno 2020 sono 71, l’80,3% con emofilia A grave. I piani terapeutici sono relativi a 1.592 pazienti: i pazienti trattati con fattori della coagulazione a emivita prolungata (EHL) sono 330, quelli trattati con Emicizumab sono 89. Il FVIII prescritto nell’anno 2020 è di circa 303.000.000 Unità Internazionali (UI), prevalentemente ricombinante; il FIX è di circa 25.000.000 UI, prevalentemente ricombinante EHL. La prescrizione di FIX-EHL nel 2020 è incrementata del 17,1% rispetto al 2019.
Parole chiave: Centri Emofilia; Coagulopatie; Emofilia; Fattore VIII; Prodotti Plasmaderivati; Fattori della Coagulazione Ricombinanti; Emicizumab

Istituto Superiore di Sanità
National Registry of congenital bleeding disorders. Report 2020.
Francesca Abbonizio, Mauro Biffoni, Romano Arcieri, Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE), Adele Giampaolo
2022, iii, 53 p. Rapporti ISTISAN 22/38 (in Italian)

The National Registry of Congenital Coagulopathies collects and analyses data relating to patients with congenital bleeding disorders, with attention to the monitoring of complications and the need for products necessary for treatment. This report analyses data of “Personal data section” updated on 2022 and data on therapeutic treatments updated on 2020. Patients registered are 9,784: 30.1% with haemophilia A, 28.6% with vWD, 7.2% with haemophilia B and 34.1% with deficiencies of other coagulation factors. Patients with inhibitor during 2020 are 71, 80.3% with severe haemophilia A. The therapeutic plans are relative to 1,592 patients: patients treated with extended half-life coagulation factors (EHL) are 330; patients treated with Emicizumab are 89. FVIII prescribed in 2020 is approximately 303,000,000 International Units (IU), mainly in recombinant form; FIX is approximately 25,000,000 IU, mainly in EHL recombinant form. The prescription of EHL-FIX in 2020 increased of 17.1% compared to 2019.
Key words: Hemophilia centers; Bleeding disorders; Hemophilia; Factor VIII; Plasma-derived products; Recombinant clotting factors; Emicizumab