Requisiti

Terapie avanzate ad Uso Non Ripetitivo (D.M. 16 gennaio 2015) 

I prodotti di terapia avanzata (ATMP; Advanced Therapy Medicinal Products) rappresentano la categoria di farmaci più innovativi, frutto di un’evoluzione scientifica che cerca di rispondere alle più sfidanti richieste della medicina moderna, come gli unmeet medical need. 

La normativa europea (Regolamento (EU) n. 1394/2007, Art. 28) offre agli Stati Europei la possibilità di autorizzare, per il trattamento di patologie senza valide alternative terapeutiche, prodotti medicinali di terapia avanzata preparati su base individuale, al di fuori delle sperimentazioni cliniche o delle valutazioni per l’autorizzazione all’immissione in commercio. Ogni Stato membro dell’Unione Europea ha recepito l’Art. 28 del suddetto regolamento con normative nazionali, in un contesto applicativo eterogeno e diversificato tra i vari Stati. 

L’Italia recepisce la normativa europea attraverso il Decreto del Ministero della Salute del 16 gennaio 2015, “Disposizioni in materia di medicinai per terapia avanzata preparati su base non ripetitiva”, che disciplina l’impiego dei prodotti di terapia avanzata preparati su base non routinaria. Gli ATMP che possono essere autorizzati in regime di uso non ripetitivo devono essere prodotti non autorizzati nell’ambito di una sperimentazione clinica e non devono essere oggetto di una valutazione per l’autorizzazione all’immissione in commercio. 

Requisiti e definizioni per l’impiego di ATMP preparati su base non ripetitiva 

· Per preparazione “non ripetitiva” si intende la preparazione non routinaria realizzata anche per un singolo ciclo di somministrazioni, da utilizzare esclusivamente in un ospedale pubblico, clinica universitaria o IRCCS (Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico) siti sul territorio nazionale, sotto esclusiva responsabilità di un medico, in esecuzione di una prescrizione individuale per un prodotto specifico destinato ad un determinato paziente (Art. 1, comma 3); 

· Il prodotto medicinale di terapia avanzata deve essere prodotto da una struttura sita sul territorio nazionale, autorizzata alla produzione dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) (Art. 2, comma 1). 

· La richiesta di autorizzazione al trattamento su base non ripetitiva deve essere avanzata per pazienti che versano in condizioni di “emergenza, urgenza, pericolo di vita, mancanza di valida alternativa terapeutica o di grave danno alla salute” (Art. 3, comma 2