Normativa

L’ISS e la NORMATIVA sulle sperimentazioni cliniche di fase I

2001: DPR 439 del 21 settembre 2001

DPR 439 del 21 settembre 2001 Art. 2: “la sperimentazione clinica di Fase I comprende un insieme di studi sul volontario sano o ammalato, che riguarda la determinazione del profilo di tollerabilità e quello farmacocinetico‐metabolico di un farmaco. […] ” e “Prima di procedere all’avvio della sperimentazione clinica di un medicinale di nuova istituzione […], i richiedenti sono tenuti ad acquisire il parere favorevole dell’Istituto superiore di sanità. […] ”.

Nell’ambito dello stesso decreto è istituita la Commissione per l’ammissibilità alla Sperimentazione Clinica di Fase I (art.7), la quale ha iniziato i suoi lavori nel marzo 2002 e, con il contributo fondamentale degli esperti dell’Istituto, ha operato nel rispetto delle indicazioni della normativa stessa, dei principi di indipendenza, trasparenza e di rigore scientifico nella valutazione delle singole proposte, elementi che hanno da sempre caratterizzato gli interventi dell’Istituto.

2003: Decreto Legislativo 211/2003

D.L.vo 211/2003 Art. 2: l’Istituto Superiore di Sanità diviene Autorità Competente per l’autorizzazione della sperimentazione di farmaci di nuova istituzione e successivamente con il D.L.vo del 6 novembre 2007 art. 35, per tutte le sperimentazioni cliniche di Fase I, comprendendo di conseguenza anche le cosiddette "Non First in Human (NFIH)".

2004: Decreto del Ministero della Salute 2 marzo 2004

DM 2 marzo 2004: viene istituita la Banca Dati per il monitoraggio della terapia genica e la terapia cellulare somatica che con decreto della Presidenza dell’ISS ricade sotto la responsabilità della Commissione di cui all’art. 7 del DPR 439/2001.

2012: Legge n. 189 dell’8 novembre 2012

Legge n. 189 dell’8 novembre 2012, art. 12 comma 9: “le competenze in materia di Sperimentazione Clinica dei medicinali attribuite dal decreto legislativo 24 giugno 2003, n.211, all’Istituto Superiore di Sanità sono trasferite all’AIFA, la quale si avvale del predetto Istituto, senza nuovi o maggiori oneri a carico della finanza pubblica, ai fini dell’esercizio delle funzioni trasferite, secondo modalità stabilite con decreto del Ministro della salute, sentiti i due enti interessati”.

2015: Decreto del Ministero della Salute 16 gennaio 2015 – Decreto del Ministero della Salute 27 aprile 2015

DM 16 gennaio 2015 “Disposizioni in materia di medicinali per terapie avanzate preparati su base Non Ripetitiva” viene sancito che “l’autorizzazione all’impiego del medicinale è rilasciata dall’AIFA, su conforme parere della Commissione di cui all’art. 7 del DPR 439/2001”.

Decreto del Ministero della Salute 27 aprile 2015: vengono indicate le "Modalità di esercizio delle funzioni in materia di sperimentazioni cliniche dei medicinali trasferite dall’Istituto Superiore di Sanità all’Agenzia Italiana del Farmaco” avvalendosi dell’ISS (attraverso la Commissione) per la valutazione della documentazione presentata a supporto delle richieste di ammissibilità a tutte le sperimentazioni di Fase I, I-II e I-III (da intendersi indipendentemente dalla fase in cui viene svolto o studio in Italia).

2014: Regolamento (EU) n. 536/2014

Regolamento (EU) n. 536/2014 sulla sperimentazione clinica: un nuovo quadro normativo

Il Regolamento (UE) n. 536/2014 rappresenta un passo fondamentale verso la semplificazione e l’armonizzazione delle procedure per la sperimentazione clinica dei medicinali in Europa. Questo nuovo quadro normativo, che abroga la Direttiva 2001/20/CE, ha l’obiettivo di rendere più efficiente il processo di autorizzazione degli studi clinici, garantendo al contempo elevati standard di sicurezza per i pazienti e una maggiore collaborazione tra gli Stati Membri.

Cosa cambia con il nuovo Regolamento?

Una delle principali innovazioni introdotte dal Regolamento è la creazione di un processo unico e condiviso di valutazione tra tutti i Paesi coinvolti in uno studio clinico. Questo significa che:

· L’autorizzazione alla sperimentazione clinica avverrà attraverso una sola valutazione congiunta condotta dalle Autorità Competenti degli Stati Membri, in collaborazione con i Comitati Etici.

· Il processo è gestito tramite il Clinical Trials Information System (CTIS), un portale europeo che centralizza la presentazione e la valutazione delle domande di autorizzazione.

· La tempistica per la valutazione è unica e coordinata per tutti i Paesi coinvolti.

Applicazione

L’implementazione completa del Regolamento ha avuto inizio il 31 gennaio 2025, termine ultimo per la migrazione di tutte le sperimentazioni cliniche ancora in corso e approvate secondo la Direttiva 2001/20/CE nel sistema CTIS, in conformità al Regolamento (UE) n. 536/2014.

Questa riforma segna un importante passo in avanti per la ricerca clinica in Europa, favorendo una maggiore trasparenza, efficienza e armonizzazione tra gli Stati Membri.

Nell’ambito di applicazione del Regolamento n. 536/2014 si può considerare il ruolo dell’ISS ancora fondamentale tenendo conto quanto è previsto nello stesso Regolamento:

· gli Stati membri (SM) devono stabilire l'organismo o gli organismi appropriati ai fini della valutazione;

· gli SM devono garantire che le persone incaricate di convalidare e valutare la domanda non abbiano conflitti di interesse, siano indipendenti dallo sponsor, dall'istituzione cui fa capo il sito di sperimentazione e dagli sperimentatori coinvolti, e siano esenti da qualsiasi indebito condizionamento.

· Gli SM devono garantire che la valutazione sia effettuata congiuntamente da un numero ragionevole di persone che posseggono collettivamente le qualifiche e l'esperienza necessarie.

2023: Normativa nazionale per la tariffazione

Normativa nazionale per la tariffazione

Secondo quanto dettato dalla legge Lorenzin” dell’11 gennaio 2018, n. 3, recante la «Delega al Governo in materia di sperimentazione clinica dei medicinali nonché disposizioni per il riordino delle professioni sanitarie e per la dirigenza sanitaria del Ministero della salute» viene emesso il DM 30 gennaio 2023 che stabilisce all’art. 1 la tariffa unica a carico del promotore della sperimentazione, da applicare in modo uniforme su tutto il territorio nazionale all’atto della presentazione della domanda di autorizzazione alla sperimentazione clinica o di modifica sostanziale di una sperimentazione, e sono stabilite le modalità di versamento della stessa». L’importo della tariffa unica, è determinato sulla base del principio del recupero dei costi, è indicato nell’allegato 1 al richiamato DM per ciascuna specifica tipologia di procedura ivi compresa la quota parte spettante ai lavori della Commissione presso l’ISS in merito alla sperimentazione clinica di FASE I e alle relative modifiche sostanziali.