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Farmaci, vaccini e terapie avanzate

Farmaci, vaccini e terapie avanzate

L'attività che l'Istituto Superiore di Sanità (ISS) svolge nel settore dei farmaci, inclusi i vaccini e le terapie avanzate, è molteplice e copre tutte le fasi della vita di questi medicinali, dal momento in cui essi vengono ideati e sviluppati attraverso la ricerca di laboratorio, fino alla sperimentazione clinica e al loro successivo utilizzo da parte del cittadino sia a scopo profilattico che terapeutico

L'attività dell’ISS si svolge a due diversi livelli. Il primo riguarda l’ideazione, il controllo, la valutazione e la sperimentazione dei farmaci prima dell’immissione in commercio. Fanno parte di tale livello la ricerca svolta in laboratorio al fine di mettere a punto nuove strategie terapeutiche, la verifica delle ipotesi sperimentali attraverso la sperimentazione preclinica e clinica, la definizione della qualità dei farmaci, la valutazione delle sperimentazioni (sia precliniche che cliniche, con particolare riferimento alla sperimentazione clinica di fase I) proposte da enti esterni, la verifica della conformità dei parametri di qualità alle regole vigenti, sino a fornire un supporto all'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nelle fasi finali del processo di sviluppo quando il farmaco ottiene l'Autorizzazione per l’immissione in commercio (AIC) a livello nazionale o internazionale (EMA, Agenzia europea per i medicinali).

Il secondo livello di attività riguarda i farmaci già in commercio. In questa fase l'ISS continua a monitorare la qualità dei farmaci che sono già a disposizione dei pazienti, contribuendo anche alla promozione delle attività di contrasto alla falsificazione. Inoltre, considerando che i dati di efficacia e sicurezza disponibili al momento della commercializzazione sono ottenuti su un numero di persone limitato rispetto all'intera popolazione che poi utilizzerà il farmaco, l’ISS, accanto al proprio ruolo in materia di sorveglianza e farmacovigilanza, svolge attività di ricerca farmacoepidemiologica contribuendo al costante monitoraggio degli effetti dei farmaci sulla popolazione.


null Progetto di ricerca clinica PITER

La Piattaforma Italiana per lo Studio della Terapia delle Epatiti Virali (PITER), nata nel 2014 e coordinata dal Centro Nazionale per la Salute Globale dell’ISS in collaborazione con l’Associazione Italiana per lo Studio del Fegato (AISF) e la Società Italiana di Malattie Infettive e Tropicali (SIMIT) ha promosso come attività prioritaria lo studio osservazionale di coorte PITER-HCV. Attraverso una rete collaborativa di oltre 100 Centri Clinici distribuiti sul territorio nazionale, verrà valutato l’impatto dei nuovi farmaci anti-HCV ad azione diretta antivirale (DAA) sulla storia naturale dell’infezione da HCV e su morbilità e mortalità a lungo termine nella pratica clinica reale. Questo studio contribuirà all’ottimizzazione dei protocolli terapeutici e all’equità nella cura anti-HCV in quanto dispone già di informazioni cliniche dettagliate di circa 12.000 pazienti arruolati con infezione da HCV, molti dei quali trattati con regimi a base di farmaci DAA e con già disponibili dati clinici di follow-up. La valenza clinica e scientifica della coorte PITER risiede nei grandi numeri e nella rappresentatività territoriale nazionale. La grande mole di dati raccolti ha consentito infatti, di definire il quadro epidemiologico-clinico dell’infezione da HCV nel nostro Paese nonché il suo cambiamento nel corso degli anni e con il variare dei criteri di accesso ai DAA, consentendo quindi di misurare i bisogni di cura effettivi della popolazione.  I dati real-life della coorte PITER hanno consentito di ottenere risposte cliniche rilevanti su argomenti dibattuti inerenti il trattamento dei pazienti con infezione da HCV. A tale proposito è stato possibile stimare la prevalenza di comorbidità e l’impatto real-life delle interazioni farmacologiche con i DAA. La coorte PITER ha anche permesso di valutare l’impatto dell’eradicazione virologica sulla funzionalità epatica e su manifestazioni extraepatiche di HCV quali la sindrome crioglobulinemica.
Inoltre, i dati di PITER hanno fornito un importante contributo alle Istituzioni Sanitarie nella stima della costo-efficacia del trattamento universale di HCV e quindi nella simulazione di scenari di eliminazione del virus in Italia, rappresentando un modello a livello europeo per le politiche sanitare per il trattamento dell’infezione cronica. I risultati ottenuti dalla Piattaforma PITER hanno supportato da un punto di vista scientifico la politica messa in atto dall’AIFA, quella cioè di trattare tutti i pazienti con infezione cronica da HCV, proprio per gli importanti guadagni in termini di salute e per la parallela riduzione nel tempo dei costi sostenuti dal Servizio Sanitario. Attraverso un recente studio condotto all’interno della piattaforma PITER è stata stimata una riduzione a 20 anni di circa 565 eventi clinici per 1.000 pazienti trattati durante gli anni 2017-2018. Ciò si accompagna ad un rilevante guadagno economico per la riduzione dei costi del trattamento delle complicanze della malattia epatica da virus C qualora il trattamento venisse a mancare. Il punto di ritorno di investimento richiesto per la terapia antivirale è stimato in circa 6 anni. Per quanto riguarda il raggiungimento degli obbiettivi dell’OMS per l’eliminazione dell’infezione da HCV, un importante problema di Salute Globale, entro l’anno 2030, PITER ha fornito evidenze scientifiche per i decisori politici sulle potenziali strategie di screening costo-efficaci ai fini dell’eliminazione dell’infezione da HCV in Italia.  All’interno del PITER è stata implementata anche la coorte PITER-HBV che ha iniziato le attività a settembre 2019. 
 

Per approfondimenti e dati consulta la pagina dedicata: www.progettopiter.it