Diagnosi e terapia della porpora trombotica trombocitopenica

Produttore

SIE-Società Italiana di Ematologia

Abstract

Obiettivi

Produrre raccomandazioni cliniche riguardo alla gestione dei pazienti adulti affetti da porpora trombotica trombocitopenica idiopatica (PTTi), un disordine autoimmune acquisito caratterizzato da piastrinopenia secondaria a microangiopatia, caratterizzato da un’incidenza rara e scarsità di studi clinici randomizzati, con conseguente variabilità delle pratiche cliniche.

Materiali e metodi

È stata utilizzata una metodologia di adattamento e/o adozione di raccomandazioni di linee guida (LG) già esistenti secondo un processo definito nel manuale ADAPTE e conforme all’approccio GRADE-ADOLOPMENT. È stata identificata una LG recente, di ottima qualità metodologica secondo lo strumento AGREE II, ovvero la LG dell’International Society for Thrombosis and Haemostasis (ISTH – Zheng XL, JTH 2020). Un panel di 9 componenti (ematologi, medici di laboratorio, metodologi, rappresentanti dei pazienti) ha selezionato i quesiti della LG ISTH in base all’importanza, allo scopo della LG e alla trasferibilità nel contesto prescrittivo italiano: i 5 quesiti scelti sono stati aggiornati e adattati relativamente agli “Evidence to Decision” frameworks presenti nella LG ISTH. Dopo discussione, il panel ha adottato o adattato le rispettive  5 raccomandazioni della LG ISTH. Tali raccomandazioni sono state integrate da 10 “indicazioni di buona pratica clinica” per migliorare la fruibilità della LG.

Risultati

In presenza di una Microangiopatia Trombotica (MT), è consigliata l’esecuzione di un work-up diagnostico per escludere altre MT primarie o secondarie. Se vi è un sospetto di PTTi, è consigliato eseguire un prelievo per attività ADAMTS13 e anticorpi ADAMTS-13 e valutare la probabilità di un deficit di attività di ADAMTS13 utilizzando il PLASMIC score: in caso di score ≥5, è raccomandato l’avvio di Plasma-Exchange (PE) associato a terapia steroidea; l’aggiunta di Caplacizumab viene riservata alle situazioni in cui il tempo atteso di refertazione di attività ADAMTS13 è ≤ 72h (in tal caso, se non sarà confermata la diagnosi di PTTi, il Caplacizumab potrà essere sospeso). In caso di recidiva di PTTi, è raccomandata l’aggiunta del Rituximab alla terapia con PE e steroidi. L’utilizzo del Rituximab è inoltre suggerito in caso di recidiva ADAMTS13 per prevenire una recidiva clinica.

Conclusioni

Le LG SIE sulla PTTi rappresentano un adattamento delle LG ISTH al contesto assistenziale italiano. I benefici attesi dall’implementazione di tali raccomandazioni consistono nel promuovere una maggiore uniformità e una migliore qualità dell’assistenza clinica per i pazienti adulti con PTTi.

Keywords: Porpora Trombotica Trombocitopenica; ADAMTS-13; Microangiopatia Trombotica; Plasma exchange; Caplacizumab.