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Farmaci, vaccini e terapie avanzate

Farmaci, vaccini e terapie avanzate

L'attività che l'Istituto Superiore di Sanità (ISS) svolge nel settore dei farmaci, inclusi i vaccini e le terapie avanzate, è molteplice e copre tutte le fasi della vita di questi medicinali, dal momento in cui essi vengono ideati e sviluppati attraverso la ricerca di laboratorio, fino alla sperimentazione clinica e al loro successivo utilizzo da parte del cittadino sia a scopo profilattico che terapeutico

L'attività dell’ISS si svolge a due diversi livelli. Il primo riguarda l’ideazione, il controllo, la valutazione e la sperimentazione dei farmaci prima dell’immissione in commercio. Fanno parte di tale livello la ricerca svolta in laboratorio al fine di mettere a punto nuove strategie terapeutiche, la verifica delle ipotesi sperimentali attraverso la sperimentazione preclinica e clinica, la definizione della qualità dei farmaci, la valutazione delle sperimentazioni (sia precliniche che cliniche, con particolare riferimento alla sperimentazione clinica di fase I) proposte da enti esterni, la verifica della conformità dei parametri di qualità alle regole vigenti, sino a fornire un supporto all'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nelle fasi finali del processo di sviluppo quando il farmaco ottiene l'Autorizzazione per l’immissione in commercio (AIC) a livello nazionale o internazionale (EMA, Agenzia europea per i medicinali).

Il secondo livello di attività riguarda i farmaci già in commercio. In questa fase l'ISS continua a monitorare la qualità dei farmaci che sono già a disposizione dei pazienti, contribuendo anche alla promozione delle attività di contrasto alla falsificazione. Inoltre, considerando che i dati di efficacia e sicurezza disponibili al momento della commercializzazione sono ottenuti su un numero di persone limitato rispetto all'intera popolazione che poi utilizzerà il farmaco, l’ISS, accanto al proprio ruolo in materia di sorveglianza e farmacovigilanza, svolge attività di ricerca farmacoepidemiologica contribuendo al costante monitoraggio degli effetti dei farmaci sulla popolazione.

Indietro I farmaci biologici

I farmaci biologici rappresentano una categoria di prodotti caratterizzati dal fatto che vengono prodotti a partire da un materiale di partenza biologico. Per comodità i farmaci biologici possono essere divisi in due tipologie, sostanzialmente sulla base del processo di produzione. 

I farmaci biologici classici vengono ottenuti in forma non necessariamente purificata mediante procedimenti di produzione che utilizzano processi estrattivi da materiali di partenza biologici. Tali materiali possono essere costituiti da colture di cellule procariotiche o eucariotiche non modificate, plasma, prodotti naturali (derivati da tessuti vegetali, animali e umani). La loro attività farmacologica non può essere in genere espressa con metodi chimico/fisici ma richiede lo sviluppo e l’impiego di opportuni saggi di attività biologica. 

I farmaci biotecnologici rappresentano un sottoinsieme dei farmaci biologici che si identifica sulla base del metodo di produzione. Si tratta di farmaci ottenuti mediante processi di estrazione e purificazione a partire da substrati cellulari che hanno subito un procedimento di ingegnerizzazione (inserzione del gene di interesse) o modifica (fusione cellulare, linee continue, monoclonali) di varia entità. La loro attività farmacologica può essere in genere espressa con metodi chimico/fisici ma richiede molto spesso lo sviluppo e l’impiego di opportuni saggi di attività biologica. 

Di rilevanza è la problematica della standardizzazione dei prodotti biologici/biotecnologici, che in funzione della loro attività e del loro livello di purezza spesso vengono sottoposti a saggi opportunamente sviluppati che ne quantificano la loro “attività biologica” (potency), a confronto con preparazioni di riferimento (standard) opportunamente caratterizzate, quantificate e rese disponibili da autorità internazionali quali l’OMS, l’EDQM e il NIBSC. 

Esempi di farmaci biologici/biotecnologici sono costituiti da proteine ricombinanti, anticorpi monoclonali, componenti estratte da plasma (emoderivati), prodotti medicinali immunologici come i sieri e i vaccini, gli allergeni (impiegati nella diagnosi e nella immunoterapia delle malattie allergiche), le eparine, i derivati delle urine, i prodotti per le terapie avanzate e molti altri.