Trattamento di pazienti con sindrome mielodisplastica

Background: le sindromi mielodisplastiche (MDS) sono un gruppo eterogeneo di patologie clonali della cellula staminale midollare caratterizzate da citopenie ed elevato rischio di trasformazione leucemica. Le nuove classificazioni diagnostiche e prognostiche si avvalgono di marcatori molecolari e citogenetici (Khoury JD et al 2022 Leukemia, Armer DA et al 2022 Blood) e nuove classi terapeutiche sono state recentemente approvate per l'impiego clinico. Inoltre, risultano in continuo miglioramento i risultati delle terapie cellulari (HSCT).

Obiettivi: la presente linea-guida si propone di adattare/adottare le raccomandazioni evidence-based proposte dalla British Society for Haematology (Killick et al 2021 Br J Haematol) sul trattamento dei pazienti con sindrome mielodisplastica, al fine di migliorare e standardizzare la pratica clinica e offrire al paziente, sull’intero territorio nazionale, la migliore cura disponibile.

Metodi: in aderenza al metodo GRADE-ADOLOPMENT, il panel di esperti formulerà quesiti clinici rilevanti secondo il formato PICO. Successivamente, sarà verificata l'opportunità di adottare o adattare le raccomandazioni della linea-guida di riferimento. Per i quesiti non affrontati dalla linea guida di riferimento verrà applicato il metodo GRADE per uno sviluppo de novo.